创新小分子药物指具有全新分子结构、作用机制或治疗靶点，且具备自主知识产权的化学合成药物。创新小分子药物是医药研发领域的核心方向之一，凭借其分子量小、穿透性强、作用机制多样等特性，持续引领疾病治疗变革。
近年来，全球创新小分子药物市场经历稳步增长。全球创新小分子药物市场规模由2020年的5785亿美元增至2024年的7022亿美元，期内年复合增长率为4.96%。2025年全球创新小分子药物市场规模将达到7241亿美元。
中国将创新药纳入国家战略，鼓励源头创新，推动行业繁荣。中国的创新小分子药物市场稳步扩大，由2020年的2053亿元增至2024年的2439亿元，年复合增长率为4.4%。2025年中国创新小分子药物市场规模将达到2531亿元。